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Dicerna公司将获得预付款和基于研发、商业化成功的阶段性付款总计高达2.01亿美元（专利权税除外），合作目标并未公布。
此次合作旨在研究出一种新的治疗手段用以解决之前无法达成的药物靶点，帮助非酒精性脂肪性肝炎患者保护和恢复肝功能。
德国殷格翰和美国马萨诸塞州剑桥年11月14日--勃林格殷格翰与研究RNA（核糖核酸）干扰治疗领域的顶尖制药公司Dicerna（纳斯达克：DRNA）近日宣布双方就为治疗慢性肝脏疾病而研发新型GalXC?RNAi（核糖核酸干扰）疗法签订了合作与授权协议。这项合作在最初阶段将把非酒精性脂肪性肝炎作为研究重点，这一严重的肝脏疾病目前尚无被证实有效的治疗选择。
非酒精性脂肪性肝炎由肝脏脂肪的堆积而引起，极有可能导致肝纤维化和肝硬化。该疾病在肥胖人群和糖尿病患者中高发，有着很高的医疗需求亟待满足。非酒精性脂肪性肝炎预计很快将成为晚期肝脏疾病最常见的致病原因，患者往往需要进行肝移植。Dicerna制药公司的GalXC技术平台通过破坏致病基因的信使RNA（mRNAs）来抑制此类基因的表达。这项全新的治疗手段有望通过遏制之前无法达成的药物靶点来治疗疾病。此次合作不仅为勃林格殷格翰的心血管代谢产品管线再添一枚获得突破性疗法的机会，也为其提供了额外的组合选项。
“我们相信Dicerna的GalXC技术平台是为非酒精性脂肪性肝炎和其他慢性肝脏疾病研发新型RNAi疗法的理想伙伴，”Dicerna制药公司总裁兼首席执行官DouglasM.Fambrough先生说道：“勃林格殷格翰有着雄厚的药物研发实力和丰富的商业经验，在心血管代谢领域专业能力卓越，是可以帮助我们加快首个针对慢性肝脏疾病GalXCRNAi项目研发的最理想的合作伙伴。通过这次合作，两家公司可各展其能、优势互补，充分发挥DicernaGalXC技术的潜能，为肝脏疾病患者及其治疗团队提供有价值的、差别化的RNAi疗法，进一步彰显GalXC技术的承诺及其潜在知识产权的实力。”
“勃林格殷格翰的研发团队始终努力致力于非酒精性脂肪性肝炎和其他慢性肝脏疾病有效新型治疗手段的探索，这一领域也是公司的重中之重。”勃林格殷格翰分管发现研究的副总裁CliveR.Wood博士说道。“这次合作是对我们目前研发工作的补充，为新型治疗选择的研究带来了明显的优势。”Wood博士补充道。
勃林格殷格翰在心血管代谢疾病领域有着悠久卓越的研发历史。广泛的上市产品覆盖血栓栓塞性疾病、2型糖尿病、急性心肌梗死、高血压和心肾风险降低等疾病。心血管代谢疾病的在研产品管线已不仅仅局限于2型糖尿病和抗凝，而是将重点放到了糖尿病的严重并发症以及诸如肥胖症等致病因素的创新治疗。
Dicerna制药公司目前正在创建一系列研发项目以推进肝脏相关疾病的治疗，包括慢性肝脏疾病、病毒性传染病、心血管疾病和罕见病。公司旨在借助其专利GalXC技术研发创新RNAi治疗手段，改善此类疾病患者的生活。
基于协议条款，Dicerna制药公司将从勃林格殷格翰获得预付款、研发和商业阶段性付款，以及针对一项未公布非酒精性脂肪性肝炎目标的GalXC候选产品的研发补偿，总计超过2亿美金。同时，Dicerna制药公司还有权获得高达全球净销售额2位数的专利权税。
关于Dicerna制药公司
Dicerna制药公司是一家致力于为包括罕见病、慢性肝脏疾病、心血管疾病和病毒性传染病在内的肝脏相关疾病研发创新RNAi疗法的生物制药公司。公司借助其专利GalXC?RNAi平台技术在这些核心疾病治疗领域创建广泛的产品管线，着重研究与疾病关联被充分理解并记录的靶向基因。公司旨在以独立或与其他医药公司合作的形式进行新型治疗手段的发现、研究和商业化。
关于GalXCRNAi技术平台
GalXC?是Dicerna制药公司开发的专有技术平台，用于发现和开发下一代基于RNAi的治疗手段，设计以遏制肝脏内驱动疾病的基因。通过GalXC产生的化合物预期在很广泛的范围内适用于多个治疗领域，包括罕见病、慢性肝脏疾病、心血管疾病和病毒性传染病。使用GalXC，Dicerna研究员将N-乙酰半乳糖胺糖直接连接到专有的、短期干扰RNA分子（DsiRNA）的Dicer底物的扩展区域，获得多个专有的共轭递送构型。通过GalXC产生的很多共轭物质加入了折叠基序，被称为扩展区域中的四环。我们的四环构型，是DicernaGalXC化合物所特有的，可以灵活有效的结合到靶点配体上，稳定RNAi双链，公司认为能够通过皮下递送公司的RNAi治疗至肝脏肝细胞，在肝细胞处治疗分子的设计可以特异性结合靶点细胞，可以导致内化作用并进入到细胞内的RNAi基质中。如强有力的临床前数据所揭示的，该技术可以提供一系列明确的获益。上述获益包括：与同类平台相比不分上下的效价或更高的效价；很高的与基因靶点的特异性结合；很长的作用持续时间；频率很低的皮下给药方案。
Dicerna制药公司拥有并获得了一系列专利、专利申请和其他知识产权的组合，包括：（1）DsiRNA和GalXC分子的特定结构和应用方面，包括分子的生产和用作治疗产品的用途，以及RNAi相关的作用机制；（2）为了改善DsiRNA和GalXC分子性质和用于治疗用途的适用性，而对其分子进行的化学修饰；（3）DsiRNA和GalXC分子引导到特异性基因序列和药物靶点作为特定疾病的治疗手段，同时（4）药物递送技术，例如，脂质纳米颗粒和脂质纳米颗粒制剂领域以及与靶向部分共轭结合的化学修饰。
关于勃林格殷格翰公司
在过去多年里，研发驱动的制药公司勃林格殷格翰一直致力于为人类与动物带来创新的药物。勃林格殷格翰公司是全球前20大制药企业之一，至今仍是家族企业。每天，在人用药品、动物保健和生物制药合同生产三个业务领域，约5万名员工都在努力通过创新展现价值。年，勃林格殷格翰公司实现净销售额约亿欧元。研发支出超过30亿欧元，相当于净销售额的19.6％。
来源：美通社
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